书全 郑

2007 年，在 RNA 干扰技术获得诺贝尔生理医学奖的第二年，我进入 RNA 干扰技术驱动的小核酸制药领域，主要从事小核酸制药领域的技术研究和项目开发工作超过 13 年。 2007-2012 年，主要从事小核酸药物分子的设计，筛选和早期药物开发研究。由于当时整个小核酸制药领域处于萌芽阶段，药物开发很大程度上还受限于小核酸修饰和递送技术而未能得到快速发展。 2012 年，为了对小核酸修饰和递送技术能有个系统的认识和深入的专题研究，我进入北京大学分子医学研究所攻读全日制博士研究生，专门从事小核酸递送和药物研究的技术探索，经过 4 年的系统学习和深入钻研，于 2016 年获得博士学位。之后，基于小核酸递送课题的工作延续性和完整性，继续围绕小核酸药物开发项目进行了 2 年的博士后研究工作。期间围绕小核酸递送，探索了脂质体、壳聚糖、纳米材料、瓷脂体、树形分子、多聚物、多肽等递送技术，探索验证了针对肝靶向、肾靶向、肺靶向、皮肤毛囊、肿瘤等组织的靶向递送；还开发建立了用于小核酸药物代谢研究相关的小动物活体成像技术平台和小核酸药物分析方法，促进小核酸药物药效、药代和早期毒理的研究工作。 2018 年完成博士后工作后，回到苏州瑞博继续从事小核酸药物研究，主要负责小核酸药物药理、药代和早期毒理研究等开发工作，以及药物靶点调研、立项，递送技术探索等。 在从事小核酸相关研究期间，以第一作者和共同第一作者发表论文 4 篇，作为主要研究者参与发表论文近20 篇，作为发明人申请专利两项；参与和作为骨干承担的国家级科研课题（如国家重大新药创制项目） 5 项，并或第三届北京大兴优秀青年人才称号。 在从事小核酸药物技术研究和药物开发的 13 年间，我先后经历了小核酸制药产业的萌芽、兴起、低谷和复兴，所在企业已经发展成为中国乃至亚洲小核酸制药龙头企业。期间与团队克服了小核酸成药一系列技术难题，并积累了丰富的小核酸药物开发靶点调研、项目评估、小核酸药物设计、修饰以及临床前研究和临床申报经验，申报了中国第一个小核酸临床试验，并获批，启动人体试验。 目前，不但帮助公司建立了完善的研发技术平台，还支持公司在肝病、肿瘤、眼病、血液疾病、代谢疾病和免疫疾病等领域打造丰富的产品管线，所在企业已有处于不同研究阶段的多个药物进入临床研究，并展现出突出的药效和安全性优势，有望未来几年内使中国和全球的眼病、肿瘤、乙肝、高脂、糖尿病、 MAFLD 等患者陆续获益，也将助力中国的小核酸产业在未来全球第三次制药浪潮中争得一席之地。